您当前的位置：首页 > 医药健康

千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿

2017-01-13 10:43:15

医药网12月30日讯　罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。　　国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“1035”卫生与健康计划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议肯定了“1035”期间深化医改重点任务。其中之1，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。　　这是1条使人振奋的消息。　　中国罕见病发展中心主任黄如方对第1财经记者说，这对罕见病群体来讲是极大利好，希望相干细则可以尽快出台，让扶持孤儿药生产能落到实处。　　 “孤儿药”，也就是罕见病用药。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为得病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病；在美国，罕见病是指受影响病人在20万人（限于美国）之下的疾病。由于研发本钱高、市场小，所以企业研发态度不积极，“缺医少药”是罕见病群体面临的最大问题。　　作为罕见病的1种，2014年的“冰桶挑战”活动让“渐冻症”人群取得了空前的关注，但更多的罕见病患者群体在默默承受痛苦，其实不为人所知。　　从公益到商业的探索　　黄如方在罕见病群体中有极强号令力。他自己就是1位罕见病患者，身高1米的他得了假性软骨发育不全症，34岁时，父母发现他的身体和其他同龄孩子不1样，就抱着他到处求医问药。　　从2008年开始，黄如方1直从事罕见病公益传播，建立了非营利组织中国罕见病发展中心，孵化不同的罕见病患者组织，推动罕见病的传播、救助和立法。　　全球确认的罕见病近7000种，其中80%为基因缺点致使的遗传性疾病，约50%罕见病在诞生时或儿童期病发，约占人类疾病种类的10%。　　上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国表示，当前已知的罕见病中，有90%属于严重疾病，但仅不到5%有医治方案。　　今年5月，黄如方开始了新的商业探索，他在深圳开了1家叫根抵健康的公司，担负CEO。　　虽然有人开始质疑他既做商业又做公益，但黄如方反驳说：“我最了解罕见病群体需要甚么，公益其实不能完全解决实际问题，剩下的要靠商业。”市场缺少的是最了解罕见病人的机构，“我们是病人，我们等不了了。”　　做出这类决定的是让他心焦的现实，中国有1000多万罕见病患者，明确诊断的患者不到40%，每一年新诞生罕见病患者超过20万名，罕见病确诊困难重重，平均确诊时间超过5年，平均诊断本钱超过5万元。虽然罕见病发展中心也会接到1些求助，但是很多问题得不到解决，他希望通过商业路径来减少罕见病人的误诊、周折和花费。　　心怀忐忑奔走求医，是罕见病家庭的平常状态。　　今年春季，在杭州西湖边的1家儿童医院，周先生和妻子带着女儿从温州乐清赶来，参加1群特殊孩子的关怀集会。他的女儿8岁，从1岁那年被发现得了雷特综合征，“女儿89个月开始会叫爸爸妈妈，1切正常，可是到了1岁左右，她好像忽然变笨了，面目呆滞，不再叫我们了。”周先生对媒体表示，女儿还经常自己搓手，走路也歪七扭八。周先生带着女儿在当地几家医院检查，都被诊断为癫痫。对此结果质疑的周先生带着女儿4处求医。在上海，周先生第1次听说“雷特综合征”这个词。“但上海的专家告知我，具体确诊还得到北京。”在展转多地后，通过抽血基因检查，女儿被确诊为雷特综合征。　　根抵健康的首席运营官（COO）谭雪松曾在华为工作16年，因女儿被诊断为雷特综合征，2014年谭雪松从华为离职，创办了深圳安安雷特罕见病研究所，后加入根抵健康。　　帮助病人找到适合的医生，只是第1步。黄如方说，根抵健康已和全国200多位顶尖的罕见病专家建立联系，为病人提供的诊疗转介服务其实不收费，费用来自第3方。同时，诊断只是根抵健康想帮病人实现的第1步，但不是终点，未来真正要做的是病人大数据沉淀积累以后，和药商合作进行药物研发和疾病研究。　　孤儿药研发国内冷国外　　孤儿药研发才是切中罕见病要害的放手锏，也是国内很多药商和机构不愿意做的事。　　 “说白了罕见病药物研发在中国不挣钱，”黄如方说，罕见病种类多，但是单个病种人数少，药物1般都比较贵，多数没有纳入医保，底层社会福利没有铺好，大多数病人缺少购买力，而研发新药耗费的时间和金钱非同1般，所以很多企业不愿意投入，1些风险投资机构也不愿意在罕见病研发上投钱。　　纵观国内精准医疗的赛道，无创产前基因检测的故事已几近被讲完，接下来有几10家公司涌入到肿瘤这1细分领域——在投资方和企业看来，肿瘤是刚需。　　就连中国最大的基因测序公司深圳市华大基因股分有限公司（下称“华大基因”）也暂时没有把罕见病医治放到高优先级。　　华大基因CEO尹烨在接受第1财经采访时表示，靠罕见病盈利太难，这是1个太小的赛道了。已知的罕见病医治大多还是概念或处在临床实验阶段，孤儿药也就很少的几10种，想把罕见病检测变现也是1个很难的进程。罕见病在中国1定得走公益为主的道路，任何国家罕见病都是政府+民间的慈善救助。　　相比之下，国外的孤儿药产业却显现出非常火热的1面。　　过去10年，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准230个孤儿药。2015年批准的特别多，47%的新药批准用于医治罕见病。　　IMS（艾美仕市场研究公司）数据显示，全球孤儿药市场年增长率平均到达12%，1般药物难以到达这个增速。2020年，全球孤儿药市场将达1780亿美元，将占据世界处方药市场的20.2%。　　黄如方表示，欧美市场早就证明，孤儿药物研发是可以挣钱的，孤儿药产业很热。1些研究孤儿药的小公司在研发成功后就会被大公司高价并购或收购。　　研发鼓励机制的建立很重要。目前，美国、欧盟、澳大利亚、韩国、日本，和中国的台湾和香港地区等，都出台了针对“孤儿药”和罕见病的政策支持。　　美国在1983年率先出台《孤儿药品法案》，对临床研究的基金资助、药物注册审批程序、专利保护期限延长、临床研究费用减免税等方面从立法上予以保证。　　FDA专门成立了“孤儿药发展办公室”（Office of Orphan Products Development，OOPD），1种新药想要审批上的政策支持，首先要向OOPD递交申请，认定其是针对罕见病的“孤儿药”后才能进入“绿色通道”，取得优先评审或加速评审，并免收审批费用。　　欧盟、美国、日本等国政府还提供了大量的直接研究资金支持。如在美国，截至2009年，OOPD共拨款2.46亿美元资助超过了480个研究项目，直接推动最少43个罕见病药品的上市。　　在中国，罕见病药物研发缺少动力的背后是鼓励和保护机制的缺少。虽然在2012年发布的《国家药品安全“1025”计划》中，明确鼓励罕见病药物的研发；2014年发布《关于深化药品审评审批改革进1步鼓励药物创新的意见》再次提出对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好医治作用的药物给予加快审评。　　 “可问题是没有实行细则，”黄如方表示，甚么样的药能加快审批、流程是甚么、能加快多少，都缺少细则。这致使药企报批时依然没有根据。　　罕见病药物什么时候入医保　　 “不过，罕见病相干政策难以推动的缘由也能够理解。”黄如方说，国家面临很多医疗和民生问题，罕见病不1定是优先项；同时，长时间以来，罕见病由于病种多，病人分散，在争取权益中的声音弱小。　　既然国内研发动力不足，是不是可以从国外引进孤儿药？事实上，由于人口基数大，中国有世界上最大的罕见病药物市场，但是孤儿药药企的产品要想进入中国壁垒也比较高。有学者统计，从2000年到2010年，美国上市了64种“孤儿药”，中国唯一16种；其中，中国市面上的“孤儿药”有10种完全依赖进口，1种以进口为主。　　医治渐冻症的进口药物。　　临床实验是孤儿药进入中国的第1个难关，依照规定，临床实验要有很多于200例病例。而1种罕见病，可能全国就只能找到100多人。同时，要完成引进的全套申请、审批程序，常常需要5～6年。　　黄如方认为，孤儿药的问题要解决，1定要有1整套解决方案，包括经费支持、专利保护、税收减免等方面的政策。　　以浙江省为例，经过量方谈判，2016年1月1日起，戈谢病、苯丙酮尿症、渐冻症医治领域里的3种特殊药品，被列入浙江省大病保险用药报销范围。其中，戈谢病医治费用相当昂贵，针对性的药品“思而赞”每支售价大约26500元，患者家庭月花费超过10万元。该政策大大减缓了患者家庭的经济压力。